Michiel Dalinghaus is kindercardioloog in het EUR/Sophia Kinderziekenhuis en wordt in Nederland gezien als één van dé specialisten op het gebied van ernstig hartfalen en hartransplantatie bij kinderen. Veel kinderen met een ernstige vorm van cardiomyopathie zijn onder behandeling bij hem. Dr.Dalinghaus is ook de geestelijk vader van het onderzoek dat mede door de financiering van Stichting Hartedroom tot stand is gekomen. Tijd voor een nadere kennsimaking.

Hoe lang bent u al kindercardioloog en wat was uw motivatie om kindercardioloog te worden?

Ik ben kindercardioloog sinds 1997. Al tijdens mijn studie in Groningen was ik betrokken bij onderzoeksprojecten binnen de kindercardiologie. Ik ben er als het ware langzaam ingerold. Al die tijd (en nog steeds) is het hart en de bloedsomloop en alles wat daar in kan veranderen zo fascinerend. Met de moderne behandelingsmogelijkheden kan je tegenwoordig als team van dokters ook veel betekenen voor kinderen met hartafwijkingen en hun ouders. Het leuke van de kindercardiologie is, afgezien van de specifieke problematiek, dat je met jonge mensen te maken hebt die zich ontwikkelen.

U bent de grondlegger van het onderzoek dat Hartedroom, ondersteund door ZZF en Spieren voor Spieren, gefinancierd heeft. Kunt u ons nog kort uitleggen hoe het onderzoek eruit ziet uitleggen en hoe u op deze opzet bent gekomen?

Het grootste probleem waarmee we geconfronteerd worden bij hartspierziekten bij kinderen is dat er de afgelopen decennia zo ontzettend weinig verbetering is opgetreden in de behandeling en de uitkomst. Dit staat in schril contrast met de winst die is behaald bij de behandeling van aangeboren hartafwijkingen. Een belangrijke reden waarom er zo weinig vooruitgang wordt geboekt is dat het ziektebeeld zeldzaam is en dat het daardoor heel moeilijk is om specifieke behandelingen bij kinderen op een goede manier te testen. Nu is de behandeling van hartspierziekten bij kinderen voornamelijk gebaseerd op de inzichten die verkregen zijn bij volwassenen. Het is echter onzeker of die rechtstreeks naar (jonge) kinderen te vertalen zijn.

Het onderzoek bij volwassenen wordt vaak verricht in een groep van een paar duizend patienten. Het is duidelijk geworden dat het bij kinderen vrijwel onmogeliujk is om op die manier behandeling te testen, omdat er zo weinig patienten zijn. De Amerikaanse collegae hebben aanbevelingen opgesteld voor het selecteren van kinderen met hart(spier)problemen die in aanmerking komen voor harttransplantatie. Als je die aanbevelingen goed leest is veel gebaseerd op ervaringen bij kinderen met aangeboren hartafwijkingen of afgeleid van aanbevelingen voor volwassen. Specifieke gegevens over kinderen met hartspierziekten ontbreken.

We hebben bedacht dat het op een uniforme manier verzamelen van gegevens in een een relatief grote groep kinderen met een hartspierziekte belangrijke informatie kan opleveren om te voorspellen met wie het goed zal gaan en met wie niet. Bovendien denken we dat er belangrijke prognostische informatie zit in hoe zo'n ziektebeeld zich ontwikkelt binnen een individuele patient. Daar is nu niets van bekend.

Het onderzoek is nu zo opgezet dat op een uniforme manier informatie wordt verzameld bij kinderen met hartspierziekten. Er wordt een breed palet aan gegevens verzameld. Deels informatie waarvan we weten dat die bij volwassenen belangrijk is, deels gebaseerd op de aanbevelingen voor selectie van kinderen voor harttransplantatie en deels informatie die relevant is voor (jonge) kinderen met een ernstige ziekte. Aan het eind van de studie vergelijken we de gegevens van kinderen met een ongunstig ziektebeloop met die van de overige kinderen. We hopen op die manier prognostische factoren te leren kennen, die specifiek voor deze ziekte, ons vroegtijdig(er) verbetering of verslechtering aankondigen. We denken dat dergelijke factoren ook bruikbaar zouden kunnen zijn bij het testen van behandelingen die de prognose van deze kinderen moeten vebeteren.  

Wat verwacht u zelf van het onderzoek? Wanneer bent u tevreden? Hoe verhoudt project zich tot onderzoeken die elders in de wereld plaatsvinden?

In ieder geval dat het een heleboel (nieuwe) gegevens oplevert over de toestand van kinderen met hartspierziekten. Doordat we over een langere tijd en op een standaard manier dergelijke gegevens verzamelen, hoop ik dat het verloop in een patient ook iets zegt over de uitkomst. Daarmee kunnen we in de toekomst hopelijk iets beter voorspellen hoe de ziekte zich ontwikkelt in een patient. Tevreden? Pas echt als het probleem opgelost is, maar het is een illusie te denken dat dat alleen met dit onderzoek zal gaan. Dus ik ben tevreden als de gegevens die we in dit onderzoek verzamelen ons weer een stapje verder brengen en bijdragen aan het verbeteren van de zorg voor deze kinderen.

Welke onderzoeken er overall in de wereld worden uitgevoerd is niet helemaal duidelijk. Er is een grote Amerikaanse database waarin al jarenlang gegevens van deze poatienten worden verzameld. Daar zitten nu al meer dan 3000 kinderen met deze ziekte in. Dat is een ongelooflijk belangrijke informatiebron waar we heel veel van leren. Het belangrijke verschil met dit onderzoek is dat wij veel uniformer en uitgebreider gegevens verzamelen. Dat is in zo’n hele grote groep kinderen niet te organiseren. Ik verwacht daarom dat dit onderzoek aanvullend belangrijke inzichten kan bijdragen.

Wat is op dit moment de status van het onderzoek? Worden er al patiënten gezien en zo ja in welke centra?

Op dit moment hebben alle METC’s van de deelnemende centra toestemming gegeven om op de locaties te starten. In een centrum ontbreekt nog een handtekening maar dat is een formaliteit. In Rotterdam zijn al zo’n 8 patienten ingesloten en in de andere centra worden de eerste metingen in januari gedaan.

Wat merken de hartkinderen en hun ouders van het onderzoek?    

Grotendeels zijn de onderzoeken hetzelfde als die al werden verricht. Sommige metingen zijn extra en daardoor is het een uitgebreider polikliniekbezoek.dan de meesten gewend zijn. Ik verwacht dat een belangrijke spin-off van het onderzoek is dat de zorg voor kinderen met deze hartproblemen zal verbeteren, omdat we met zijn allen op dezelfde manier naar deze kinderen kijken, de gegevens met elkaar delen en regelmatig bespreken. Daardoor zal onze “leercurve” over dit ziektebeeld sneller stijgen dan als we het allemaal alleen doen.

We begrepen dat u eind vorig jaar het Internationale Cardiologie Congres waar duizenden vakgenoten bijeenkomen heeft bezocht. Heeft u nog nuttige inzichten opgedaan over kindercardiomyopathie?

Er zijn, helaas geen grote nieuwe doorbraken te vermelden, op dit gebied noch bij volwassenen, noch bij kinderen. Wel zijn er verschillende onderzoeksgroepen in de wereld die door meer samen te werken data kunnen analyseren van grotere groepen kinderen. In sommige gevallen blijkt daar uit dat de resultaten zoals die al bekend zijn uit volwassen studies, voor kinderen ook opgaan. In anderen gevallen wordt duidelijk dat kinderen zich toch anders gedragen. Het zijn maar kleine stapjes, maar het draagt wel bij aan een beter inzicht.

Tenslotte bent u de verantwoordelijke van het kinderharttranplantatie programma van het Erasmus MC, de plek in Nederland waar (jonge) kinderen getranplanteerd worden. Kunt u daar iets meer over vertellen? Hoeveel kinderen zijn er inmiddels getranplanteerd, hoe gaat het met deze kinderen?

Ja, het harttransplantatieprogramma bij kinderen, daar is zoveel over te zeggen……… Maar in het kort: specifiek voor de kinderen met een hartspierziekte waar de pompfunctie van het hart niet goed is, kan een transplantatie in het uiterste geval een “oplossing” zijn. Het belangrijkste wat we er mee bereiken is een verbetering van de levenskwaliteit. De levensverwachting verbetert in de meeste gevallen ook, maar de levensverwachting wordt zeker niet normaal. Dus je voegt, meestal, een aantal jaren van goede levenskwaliteit toe. Er zijn ook heleboel nadelen te noemen, die we altijd uitgebreid met ouders en patiënten bespreken als we serieus over transplantatie moeten nadenken.

Tot nu toe hebben we 22 kinderen getransplanteerd en de meeste kinderen doen het, tot nu toe, best goed. We zijn tot nu toe heel tevreden over onze resultaten. We verloren pas een kind na een transplantatie, er zijn er nog 21 in leven! Tegelijkertijd realiseren we ons goed dat we niets anders doen dan al die andere centra in de wereld die kinderen transplanteren, dus is er ook niet veel reden om te denken dat we het beter zullen. Maar vooralsnog lijken onze resultaten goed vergelijkbaar te zijn met andere (grote) centra in de wereld