Update onderzoek CARS II September 2016

zondag 11 september 2016

CARS II is de opvolger van het CARS I onderzoek. Net als in CARS I volgen we over langere periode een grote groep cardiomyopathie patiëntjes. Kinderen worden in heel Nederland in hun eigen ziekenhuis door hun eigen artsen gezien maar wel op een gestandaardiseerde wijze onderzocht. Beide onderzoeken zijn mede door de bijdrage van Hartedroom tot stand gekomen.

CARS II begon op 1 juli 2014. Tot 1 juli 2016 hebben we 34 nieuwe kinderen opgenomen in het onderzoek (‘geïncludeerd’), dat is dicht bij het verwachte aantal van ongeveer 20 kinderen met een nieuwe diagnose gedilateerde cardiomyopathie (DCM) per jaar. Het aantal inclusies van 2014-2016 opgeteld bij het aantal kinderen dat in CARS I al geïncludeerd was, maakt 137 kinderen in totaal. Omdat er zowel van de oorspronkelijke CARS I groep als van de CARS II groep kinderen uit het onderzoek vielen (omdat ze naar de volwassenenzorg gingen, aan een kunsthart moesten, getransplanteerd werden of in het ergste geval overlijden), volgden we op 1 juli 2016 in het hele land 80 kinderen.  

Tijdens het onderzoek worden veel metingen gedaan, zoals lichamelijk onderzoek, hartfalenscore, echocardiogram, bloedonderzoek en eventueel bloedafname voor medicijnspiegel, een inspanningstest (6 minuten looptest) en kwaliteit van leven vragenlijsten. Twee metingen willen wij er voor nu uit lichten, namelijk

  • de medicatie spiegels van Carvedilol en Enalapril en
  • de VU-AMS registratie (kastje met 24 uurs- ECG).

De medicatie spiegels van Carvedilol en Enalapril

Er zijn tot nu in totaal 104 medicijn spiegels afgenomen, 58 enalapril en 46 carvedilol spiegels. Dit zijn hele belangrijke en unieke gegevens. Met deze informatie hopen we er achter te komen hoe de kinderen van verschillende leeftijden de medicijnen in hun lichaam verwerken. Op basis daarvan denken we de kinderen beter te kunnen doseren, afgestemd op hun leeftijd. Deze resultaten verwachten we pas aan het einde van de studie, dus in 2018.

De VU-AMS registratie (kastje met 24 uurs- ECG)

Daarnaast zijn er inmiddels 30 kinderen die een succesvolle VU AMS registratie hebben ondergaan, de uitwerking en resultaten hiervan volgen volgend jaar. Als laatste wil ik nog melden dat we in kaart hebben gebracht welk genetisch onderzoek er is gedaan bij de kinderen en welke kinderen nog opnieuw verwezen zouden moeten worden naar de klinisch geneticus voor nader onderzoek naar erfelijke oorzaken naar DCM.

Belangrijkste uitkomsten studie CARS I

In maart 2016 is Suzanne den Boer gepromoveerd op de resultaten uit CARS I. De belangrijkste onderdelen van haar proefschrift zullen we hier voor u samenvatten. Als u geïnteresseerd bent in het complete werk, laat het ons dan weten, we sturen u graag het boekje toe.

Het proefschrift gaat in grote lijnen over 2 belangrijke vragen:

1.      wat zijn oorzaken en gevolgen van DCM en

2.      wat zijn risicofactoren op het moment van diagnose en tijdens de follow-up, die iets zeggen over de uitkomst van het ziekteproces (prognose) van kinderen met DCM.

Het belang van NT-proBNP 

In het onderzoek hebben we ons onder meer gericht op de zogenaamde NT-proBNP waarden van 115 kinderen. NT-proBNP is een stofje dat, in geval van hartfalen, door het hart wordt uitgescheiden en gemeten kan worden in het bloed. We onderzochten of het huidige NT-proBNP level, maar ook de verandering van NT-proBNP door de tijd, iets zeggen over het risico op overlijden, harttransplantatie of het nodig hebben van een kunsthart. Twee afkapwaardes werden gevonden. De kinderen met een NT-proBNP = 7990 pg/mL op 30 dagen na diagnose en = 924 pg/mL minimaal 1 jaar na diagnose doen het minder goed dan de kinderen die onder die waardes blijven. Van de kinderen boven deze afkapwaardes heeft 23% in het eerste jaar na diagnose een eindpunt (overlijden, transplantatie of kunsthart). De kinderen die onder deze waardes blijven doen het heel goed, in die groep heeft maar 5% een eindpunt.

Centrale apneus en wandeltest 

De voorspellende waarde van de aanwezigheid van centrale apneus (ademhalingsstilstand) is eveneens onderzocht. Bij 19% van de kinderen werden centrale apneus geregistreerd. Er werd echter geen verband gevonden met de ernst van het hartfalen.

Het resultaat van de 6-minuten wandeltest heeft wel voorspellende waarde. De 6-minuten wandeltest werd uitgevoerd bij kinderen = 6 jaar, en de afstand die in 6 minuten werd afgelegd werd omgerekend naar een percentage van de voorspelde afstand van een gezonde groep kinderen. Patiënten die minder dan 63% van de voorspelde afstand liepen, hadden een hoger risico op een eindpunt dan kinderen die een afstand boven dit afkappunt haalden.

Verder onderzochten we het idee dat het functioneren van het kind, zoals het door de ouder gerapporteerd wordt met behulp van kwaliteit van leven vragenlijsten, belangrijke voorspellende informatie bevat. Dat bleek te kloppen. Bovendien veronderstellen wij dat het gebruik van een gestandaardiseerde hartfalen scorelijst (New York University Pediatric Heart Failure Index) door de dokter ook bruikbare voorspellende informatie oplevert. We concluderen dat ‘lichamelijk functioneren’ gerapporteerd door ouders en de ernst van het hartfalen gerapporteerd door de dokter, los van elkaar, voorspellend zijn voor de hoogte van het risico op overlijden of harttransplantatie. Dat betekent dat die 2 elkaar goed kunnen aanvullen.

Samenvattend hebben we meer in handen gekregen om een inschatting te maken van de ernst van DCM bij de kinderen. Het blijft natuurlijk de kunst om uitslagen van de onderzoeken van ieder afzonderlijk kind te bij elkaar op te tellen en een afgewogen beslissing te maken over de te volgen behandeling.

Wat gaan we de komende periode doen?

We gaan in grote lijnen verder op de ingeslagen weg. We doen metingen tot en met juli 2017 en daarna hebben een jaar de tijd om alle informatie te verwerken. Een van de belangrijkste vragen die we dan, voor een deel, hopen te beantwoorden is welke combinatie van factoren die we eerder hebben gevonden helpt ons het beste om de uitkomst te voorspellen. Het komende jaar staat dus nog in het teken van het verder verzamelen van gegevens van de kinderen met DCM die meedoen aan de studie. Mochten er nog nieuwe patiënten komen, dan gaan we hen ook vragen om mee te doen, ook al is het dan maar voor een relatief korte periode.

Dan wil ik tot slot iedereen zeer bedanken die het mogelijk maakt deze studie te doen. In eerste plaats natuurlijk de kinderen, dat ze meedoen aan al de onderzoeken (best vervelend soms, weer 6 minuten lopen of een kwaliteit van leven vragenlijst invullen ;-)) Sommige kinderen doen al bijna 6 jaar mee, dat vinden we echt bijzonder en heel veel dank daarvoor! Dank ook aan alle ouders, voor het meewerken en invullen en het wachten... Ook dank aan de kindercardiologen, echografisten en polimedewerkers van de verschillende ziekenhuizen, zonder hen zouden we niet veel beginnen.

Ik hoop dat u een beetje een idee heeft gekregen waar we op dit moment staan, mocht u nog vragen hebben mail mij dan gerust, ik beantwoord uw vragen graag.

Hartelijke groet, mede namens Dr. Dalinghaus

Marijke van der Meulen, kinderarts en arts-onderzoeker CARSII

m.vandermeulen@erasmusmc.nl

Nieuws

Nieuws

Geen Hartedroom Mont Ventoux Challenge in 2020

zaterdag 15 februari 2020

Er zal dit jaar geen Ventoux Challenge plaatsvinden. De berg is gesloten. Dit jaar zullen we naar alle waarschijnlijkheid geen alternatief organiseren vanuit Hartedroom. Maar als er anderen zijn die met ons draaiboek aan de slag kunnen dan kan dat altijd natuurlijk.

Lees meer

Nieuws

De 7e Hartedroom Mont Ventoux Challenge

donderdag 19 september 2019

In 2019 bestaat Hartedroom 10 jaar; reden genoeg voor een hele bijzonder editie van de Hartedroom Mont Ventoux Challenge. Na het grote succes van afgelopen jaren gaan we dit maal op 19 september voor de zevende keer naar Zuid-Frankrijk.

Lees meer

Nieuws

2019: tien jaar Hartedroom

donderdag 10 januari 2019

Tien jaar geleden in januari hadden we de allereerste vergadering over ons initiatief dat 4 maanden later formeel als stichting Hartedroom ingeschreven zou worden bij de Kamer van Koophandel. Het was een bijzondere periode voor de twee oprichters Arno de Jong en Anne Nouwt.

Lees meer

Nieuws

Mini Symposium kindercardiomyopathie in Utrecht

donderdag 8 maart 2018

Ruim 4 jaar geleden sloegen Hartedroom en de Hartstichting de handen ineen om samen meer onderzoek naar kindercardiomyopathie mogelijk te maken. Op donderdag 22 maart komen de onderzoekers toelichten wat er in die 4 jaar is gedaan en welke conclusies getrokken kunnen worden.

Lees meer

Stuur ook jouw verhaal in!

Hartedroom probeert op deze site zo veel mogelijk verhalen van hartkindjes met cardiomyopathie te verzamelen. Om te laten zien wat de impact is van cardiomyopathie op het leven van een kind en het leven van de ouders. Ook jouw verhaal op de site ? Mail info@hartedroom.nl